石鼓为何能称“第一古物”

糖尿病干细胞制剂何时问世？答案(dáàn)或在明年。 2024年6月，美国福泰制药(zhìyào)（Vertex）公布全球(quánqiú)首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期的临床数据：12名(míng)患者90天内均显示出胰岛细胞移植成功(chénggōng)，其中11名减少(jiǎnshǎo)甚至完全停用了外源性胰岛素。今年4月29日，VX-880进入3期临床阶段，预计2026年提交上市申请。 但这一“希望之光”门槛(ménkǎn)高达200万美元（约1400多万(duōwàn)人民币(rénmínbì)），令全球5亿患者望而却步。2024年7月，中国科学家出(chū)手，研发出中国人自己的胰岛素制剂，将触达门槛从1400万元骤降至50万元人民币，给大众带来新的曙光。 01为了儿女(érnǚ)，“青蛙科学家”转向糖尿病 糖尿病攻克的(de)起点，始于父爱。 据《世界科学》报道，哈佛干细胞研究所主任Douglas Melton教授，原是(shì)研究青蛙胚胎发育的学者，1991年其子确诊1型糖尿病(tángniàobìng)，Melton转向攻克糖尿病，13年后女儿同样迎来确诊的打击。为拯救一双(yīshuāng)儿女，Melton誓要(shìyào)“用毕生精力寻求治愈之法(fǎ)”。 2004年，Melton团队(tuánduì)在胚胎干细胞(xìbāo)分化胰岛β细胞方面取得(qǔde)一定进展，但分化效率却不足1%，且存在免疫排斥风险。Melton深知，这条路远比预想中艰难。 转机出现(chūxiàn)在2012年——日本科学家山中伸弥凭借诱导多能干细胞（iPSC）技术获得诺奖，让60岁细胞一键回至胚胎状态。这项技术为(wèi)人类攻克各类难题提供全新(quánxīn)思路—— 2014年，日本成功利用iPSC技术完成首例老年黄斑变性的(de)(de)临床实验，首次将干细胞作用于眼部疾病(jíbìng)；2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验；同年，口服干细胞抗老成果“赛/诺(nuò)/瑞stemax”问世，因亚洲(yàzhōu)首例而在(zài)京JD东、亚马逊等颇受追捧，被中年男性赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油。 前述糖尿病领域同样如此。2014年，Melton团队通过测试150多种不同化合物组合，成功(chénggōng)培育出功能性(gōngnéngxìng)胰岛β细胞，首次实现在动物实验中攻克糖尿病，震动医学界(yīxuéjiè)。 2024年6月(yuè)21日，第84届美国糖尿病协会科学会议上，福泰制药公布了(le)VX-880的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果——共有12名(míng)患者接受了全剂量的VX-880单次输注，所有患者在第90天均显示出有效胰岛素(yídǎosù)产生，11名患者减少了外源性胰岛素的使用，其中3名完全停用，且未出现与之相关的严重不良(bùliáng)事件。 Melton教授曾向(xiàng)妻子乐观预估，5年便能突破，但现实却是，他们在实验室里坚守了近15年，无数次的(de)尝试与失败，才(cái)最终迎来成功的曙光。 02中美日齐发力，触达门槛一降(jiàng)再降 如今，全球患者正翘首以待VX-880的(de)Ⅲ期临床结果，但有资料显示，该成果门槛高达200万美元，远非大众所(suǒ)能企及。 希望或来自中国，2024年9月，《Cell》报道：中国研究者利用(lìyòng)化学小分子技术(jìshù)，研发出RGB-5088胰岛细胞注射液，首例(shǒulì)患者(huànzhě)在移植后75天完全脱离胰岛素，血糖达标率从43.18%提升至(zhì)98%以上。据悉，该技术20天即可完成制备，单例费用预计低于50万元。 而(ér)类似的门槛大幅下移，在干细胞领域并不稀奇。 2018年，《财经天下》周刊报道，乌克兰推出缓老干细胞，一针(yīzhēn)59.8万(wàn)，吸引全球(quánqiú)富豪蜂拥体验。而前述口服干细胞缓老成果“赛/诺/瑞stemax”，则因独有的干细胞激活(jīhuó)因子Revistem，将触达门槛(ménkǎn)迭代至京JD东等平台的3.2万元，其入门款pro版，更是将门槛下移至5400元，降幅令人震惊。 据艾美咨询(zīxún)调查(diàochá)，该成果的受众多为国内一二线城市的高净值中年男性，其反馈诸如“精力改善，容光焕发(róngguānghuànfā)”“感觉第一次充满了电，几乎不需要靠咖啡提神”，尽显科技魅力。 在关节方面同样如此。今年3月22日，海南明码标价的(de)干细胞疗法中，针对膝关节炎的疗法为3.6万元，而据CNBC报道，在美国(měiguó)再生诊所，该技术标价为1.6万美元(wànměiyuán)（约11万元）。 更惊喜的在于，糖尿病等(děng)问题的触达门槛(ménkǎn)，并未止步于50万元。2025年4月18日(rì)，中国殷浩教授(jiàoshòu)与程新教授联合(liánhé)研发(yánfā)(yánfā)出“异体人再生胰岛注射液E-islet 01”，据悉，其标准化生产线单批次可制备120万胰岛当量，足以满足200例需求，成本有望降至传统疗法的1/10，将触达门槛进一步(jìnyíbù)下移。此外，《日经中文网》报道，今年2月，日本京都大学研发出iPS胰岛细胞薄片，研发者矢部大介教授宣称：“与中国等地相比，我们耗时短、成本低，更具优势。” 有专家认为：从200万美元到50万元甚至更低，当干细胞技术撕开(sīkāi)衰退铁律(tiělǜ)，我们迎来的不仅是医学变革，更是生命(shēngmìng)质量“去阶层化”的提升。 03科技，正在(zhèngzài)改写未来生命范式？ 目前，干细胞技术虽仍面临成本、标准化和长期安全性(ānquánxìng)等难题，但随着(suízhe)美、中、日等全球多线程突破，糖尿病正迈向从“控制症状(zhèngzhuàng)”到“功能治愈”的新时代。 在此趋势下，攻克糖尿病、心衰乃至抵御老化，或许(huòxǔ)不再(bùzài)是少数人的(de)专利，而是亿万人共享的未来图景。正如《时代》周刊所言：“这不是关于永恒，而是关于选择(xuǎnzé)——选择让更多人平等地享受科技恩赐。” 有观点一语中的(yīyǔzhòngdì)：“科技本身无法创造奇迹，却能缩短奇迹到来(dàolái)的时间。”